一流的C5抑制剂是日本唯一批准用于该患者群体的靶向治疗
Soliris在III期临床试验中降低了疾病严重程度和症状，持续改善超过26周
Soliris (eculizumab)已在日本被批准扩大使用，包括治疗 抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性且高剂量静脉免疫球蛋白(IVIG)治疗或血浆置换(PLEX)治疗难以控制症状的小儿全身性重症肌无力(gMG). Soliris 在日本，第一个也是唯一一个被批准用于治疗儿童和青少年gMG的靶向疗法是什么.
经日本厚生劳动省批准, 劳动和福利(MHLW)是基于III期试验的结果 Soliris 治疗难治性gMG的儿科患者.1
在审判中， Soliris 在先前免疫抑制治疗失败并持续经历显著未解决疾病症状的难治性gMG儿科患者中证明了临床益处. Soliris 第26周时，定量重症肌无力(QMG)总分的主要终点较基线变化有显著改善, 医生报告的评估疾病严重程度和功能的量表(-5).8 [95% CI -8.4, -3.13], p=0.0004).1
gMG是罕见的, 使人衰弱的, 慢性, 一种自身免疫性神经肌肉疾病，导致肌肉功能丧失和严重无力.2
Keiko石垣岛, MD, 博士学位, 儿科, 东京女子医科大学, 医学院, 东京, 日本, 他说:“在儿科患者中管理gMG具有挑战性, 就像目前的治疗方法一样, 比如免疫抑制剂, 可能不能提供足够的控制疾病的进展. 今天扩大批准 Soliris 日本的一项研究证实了C5补体抑制对gMG治疗的影响, 为儿科患者提供有针对性的选择，有可能保持肌肉功能并降低疾病严重程度.”
Marc Dunoyer, 首席执行官, Alexion, 他说:“患有gMG的儿科患者可能对标准治疗没有反应，并继续出现影响其活动能力的症状, 语言和呼吸. 澳门葡京赌博游戏首创的C5抑制剂 Soliris 是否有可能改善儿科患者及其家属的预后和生活质量, 澳门葡京赌博游戏为日本儿科gMG社区提供首个也是唯一一个靶向治疗而感到自豪.”
的有效性和安全性 Soliris 在儿科患者中与已建立的概况一致 Soliris 在成人难治性gMG的临床试验中.1,3,4 在儿科患者的III期临床试验中, 大多数报告的不良事件被认为是轻度或中度的. 最常见的不良反应是头痛和鼻咽炎.1
Soliris 于2017年首次在日本被批准用于治疗某些成人gMG，并在美国被批准用于治疗某些成人gMG, 中国和欧盟(EU). Soliris 也是最近 在欧盟获得批准 扩大使用范围，包括治疗6至17岁AChR Ab+的难治性gMG儿童和青少年. 规管意见书 Soliris 多个卫生当局目前正在或计划开展治疗小儿gMG患者的项目.
笔记
gMG
gMG是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重的肌肉无力.2
80%的gMG患者是AChR抗体阳性，这意味着他们产生特异性抗体(抗AChR)，与神经肌肉接点(NMJ)的信号受体结合。, 神经细胞和它们控制的肌肉之间的连接点.2, 5-8 这种结合激活了补体系统, 哪一种对人体抵御感染至关重要, 导致免疫系统攻击NMJ.2 这会导致炎症和大脑与肌肉之间的沟通中断.2
gMG可以发生在任何年龄, 但它最常见于40岁之前的女性和60岁之后的男性.9-11 最初的症状可能包括口齿不清, 复视, droopy eyelids and lack of balance; these can often lead to more severe symptoms as the disease progresses such as, 吞咽障碍, 令人窒息的, 极度疲劳和呼吸衰竭.12,13
难治性gMG患儿的III期临床试验
一项开放tags、多中心、为期26周的III期临床试验评估了该药的安全性和有效性 Soliris 11例12至17岁的患者. 参与者的年龄必须大于6岁, 18岁以下, 是否有难治性重症肌无力且抗achr抗体血清学检测阳性, 经过一年或一年以上的免疫抑制治疗或需要维持血浆置换(PE)或静脉注射免疫球蛋白(IVIg)来控制症状失败, 试验开始时重症肌无力(QMG)定量评分至少12分，筛查时重症肌无力美国临床分类基金会II至IV级.1,14
评估第26周时QMG总分较基线变化的主要终点，以及评估疾病相关和生活质量措施改善的多个次要终点.
完成随机对照期的患者有资格继续进入开放tags延长期，评估药物的安全性和有效性 Soliris，该项目正在进行中.
Soliris
Soliris (eculizumab)是一流的C5补体抑制剂. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, 免疫系统:身体免疫系统的一部分. 当以不受控制的方式激活时, 终末补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Soliris 是否在初始给药期后每两周静脉注射一次.
Soliris 在美国被批准了吗, EU, 日本和中国对阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒综合征患者的治疗.
此外, Soliris 在日本和欧盟被批准用于治疗某些成人和儿童gMG患者, 在美国和中国，针对某些患有gMG的成年人.
此外, Soliris 在美国被批准了吗, 欧盟和日本对某些成人视神经脊髓炎谱系障碍的治疗.
Soliris 不适合用于治疗志贺毒素E. 与大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征.
Alexion
Alexion, 澳门葡京网赌游戏罕见病, 澳门葡京网赌游戏内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, 公司. 作为罕见病领域三十多年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, 肾脏学, 神经学, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, 麻萨诸塞州, Alexion在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务.
澳门葡京网赌游戏
澳门葡京网赌游戏(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门葡京赌博游戏公司，专注于发现, 发展, 以及肿瘤学处方药的商业化, 罕见疾病, 和澳门葡京赌博游戏, 包括心血管, 肾 & 新陈代谢和呼吸 & 免疫学. 总部设在剑桥, UK, 澳门葡京网赌游戏在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. 请访问 澳门葡京网赌游戏.com 并在社交媒体上关注公司 @澳门葡京网赌游戏.
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